Investigadores del Instituto Salk de Estudios Biológicos han adaptado la herramienta de edición genómica CRISPR para modificar la actividad de los genes sin necesidad de alterar la secuencia de ADN.
La edición del genoma humano se ha convertido en una herramienta de gran potencial para el tratamiento de las enfermedades genéticas. El genoma contiene las instrucciones para producir las proteínas de nuestro organismo, así como diversos elementos reguladores de su síntesis. Por esta razón, el objetivo de la edición del genoma como aproximación terapéutica es reparar la presencia de errores en el ADN. Para ello es necesario cortar la molécula de ADN en una posición específica y utilizar los sistemas de reparación de la célula para introducir el cambio deseado. Sin embargo, esta estrategia tiene sus riesgos, como por ejemplo la posibilidad de que produzcan mutaciones en localizaciones no esperadas.
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